Venti anni fa fu sequenziato il primo genoma umano: il processo costò 2,7 miliardi di dollari e richiese 13 anni. Oggi, tale operazione costa circa 750 dollari e richiede pochi giorni. Presto potremo arrivare ad un costo di circa 100 dollari, con una tempistica di sole poche ore, secondo i dati Illumina, NHGRI, US Census Bureau, 2019. “Il netto calo dei costi ha permesso l’aumento esponenziale del numero di genomi umani sequenziati e ha reso possibile la costruzione di set di dati consistenti in grado di offrire ulteriori informazioni per arrivare a trattamenti e cure più personalizzati ed efficaci” spiegano gli esperti di Goldman Sachs Asset Management. Tra gli esempi di ciò che è ora possibile, la nuova tecnologia CRISPR-Cas9.
Cos’è la tecnologia CRISPR-Cas9 e a cosa serve, in breve
Lo sviluppo della tecnologia CRISPR-Cas9 inizia vent’anni fa e nel 2020 vale alla biochimica francese Emmanuelle Charpentier e alla chimica americana Jennifer A. Doudna il Nobel per la Chimica. “Essenzialmente, la metodologia permette a genetisti e ricercatori medici di modificare parte del genoma eliminando, aggiungendo o alterando sezioni della sequenza del DNA”, spiegano da Goldman Sachs Asset Management. In questo modo, “la capacità di apportare cambiamenti altamente mirati in una sequenza di DNA, personalizzando in misura sostanziale la sua composizione genetica, fornisce una via per rimuovere o annullare le mutazioni genetiche maligne in modo da curare le malattie”. Studi recenti hanno ottenuto risultati molto promettenti dalla modificazione dei geni direttamente nel corpo umano per persone con rare e fatali condizioni cliniche, specialmente con somministrazioni sistematiche. “La possibilità di essere ora in grado di modificare i geni direttamente nel corpo permetterà di trattare una tipologia più vasta di malattie e potrà coinvolgere un gruppo più ampio di società”.
Come investire nell’ambito sanitario…
“Guardando alle opportunità di investimento in questo ecosistema, crediamo che le imprese di piccole e medie dimensioni in fase di crescita con esposizione alle tecnologie di modificazione genetica e ai processi di produzione diventeranno più interessanti”, aggiungono dalla società.
“Una delle tecnologie di modificazione genetica in cui stiamo investendo è una tecnologia di nuova generazione chiamata modificazione della base: si fonda sul concetto di CRISPR-Cas9, ma effettua modifiche meno invasive. Un’altra società, poi, sta lavorando per sviluppare terapie antitumorali in pronta consegna migliorate dalla modificazione genetica. Abbiamo in portafoglio anche una società che ha aperto la strada a una tecnologia fondamentale per i farmaci RNAi. Analogamente ai concetti di modificazione genetica, la tecnologia dell’azienda utilizza nanoparticelle lipidiche per rilasciare il farmaco attraverso il corpo umano e al fegato: si tratta delle stesse nanoparticelle usate negli attuali vaccini con mRNA per il Covid, che molti di noi hanno ricevuto di recente”.
… e perché
Secondo gli esperti di Goldman Sachs Asset Management, “Il mondo dovrà prepararsi a volumi commerciali di farmaci basati su materiale genetico”. Ecco perché, oltre alle società produttrici, si rivelano interessanti anche quelle legate alla fornitura di servizi, aggiungono. “Una delle aziende in cui abbiamo investito si concentra sul miglioramento dell’efficienza della fabbricazione dei reagenti per la terapia genica per soddisfare una curva della domanda che aumenterà in modo esponenziale. La ricerca accademica nel campo della medicina genetica sta esplodendo. Poiché la tecnologia continua a progredire, crediamo che altrettanto avvenga per l’opportunità di avere un impatto positivo sui portafogli”.
